큐로셀은에 따르면 최근 가톨릭대학교 서울성모병원에서 개시된 난치성 루푸스 환자 대상 임상 연구를 통해 안발셀이 투여됐으며, 이는 자가면역질환 환자에게 진행된 국내 첫 CAR-T 치료 사례다.
전신 홍반성 루푸스는 면역체계 이상으로 인해 신체의 정상 세포와 조직을 공격하는 만성 자가면역질환이다. 피부, 관절, 신장, 폐, 심장, 중추신경계 등 전신 장기에 다양한 염증과 손상을 유발할 수 있다. 아직 명확한 발병 원인이 밝혀지지 않아 완치가 어려운 질환으로 알려져 있다.
특히 기존 면역억제 치료에도 반응하지 않는 중증 환자의 경우 장기 부전이나 생명을 위협하는 합병증으로 이어질 수 있다.
이번 임상은 기존 치료에 반응하지 않는 루푸스 환자에게 새로운 치료 옵션을 제시하는 전환점이자 CAR-T 치료가 혈액암을 넘어 자가면역질환으로 적응증을 확장할 수 있음을 시사한다고 큐로셀 측은 설명했다.
임상은 지난달 서울성모병원 류마티스내과 주지현, 이봉우 교수, 혈액내과 윤재호 교수 주도로 진행됐다. 안발셀은 치료 대안이 없던 40대 여성 루푸스 환자에게 투여됐고, 투여 이후 급성 부작용 없이 일상생활이 가능할 정도로 회복됐다. 면역억제제 중단 이후에도 루푸스 관련 질병 지표가 호전되는 등 긍정적인 초기 치료 반응을 보이고 있다.
안발셀은 B세포 표면 항원인 CD19를 타깃하는 CAR-T 치료제다. 기존 재발성 및 불응성 거대 B세포 림프종(LBCL) 환자 대상 임상을 통해 뛰어난 약효와 안전성을 입증했다. 현재 식품의약품안전처 품목허가 절차가 진행 중이다. 루푸스는 병리기전상 B세포가 핵심 역할을 담당해, CD19 CAR-T는 자가면역질환 치료에서도 새로운 치료 전략으로 주목받고 있다. 최근 해외에서도 CAR-T를 활용한 루푸스 치료 사례들이 보고되고 있다.
김건수 큐로셀 대표는 "전신 홍반성 루푸스는 기존 치료에 반응하지 않는 경우 주요 장기에 심각한 손상을 초래할 수 있어 생명을 위협하는 중증 자가면역질환"이라며 "림프종에서 유효성과 안전성이 입증된 안발셀이 루푸스 환자에게도 혁신적인 치료 대안이 될 수 있도록 신속한 연구개발에 최선을 다하겠다"라고 밝혔다.
이미선기자 already@dt.co.kr
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