이범섭 코오롱생명과학 최고기술책임자
■2016 바이오융합테크 콘퍼런스
이범섭 코오롱생명과학 최고기술책임자(CTO)는 새로운 난치병 치료 패러다임을 여는 유전자 치료제를 소개한다.
유전질환을 치료하기 위해 유전자를 넣어주거나 변형시키는 가능성에 대한 논의는 1960년대 초반부터 돼 왔다. 하지만 실제 유전자 치료의 개념은 레트로바이러스(유전 정보를 포함한 종양 바이러스군의 총칭)에 대한 이해 증진과 더불어 1980년대 초반 본격적으로 만들어지기 시작했다.
유전자 치료는 프렌치 앤더슨, 마이클 블리스, 켄 컬버 등이 1990년 9월 14일 면역결핍증 환자에게 ADA 유전자를 투여한 것이 최초로 기록돼 있다. 세계 최초의 유전자 치료제 품목허가 제품은 2003년 중국 선전 사이바이오노젠텍사의 'Gendici'이며 선진국에서는 2012년 유니큐어사의 글리베라(지질대사 이상 유전질환)가 최초로 시판 허가를 받았다.
현재까지 세계에서 약 8개 유전제 치료제가 품목허가를 받았으며 지난해 기준 약 578건의 유전자 치료제 임상연구가 진행 중이다. 이중 글로벌 임상 3상을 진행 중인 품목은 25건이며 4건은 코오롱생명과학, 바이로메드, 신라젠이 하고 있다.
코오롱생명과학이 개발 중인 인보사(티슈진-C)는 지난 7월 국내 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했으며 내년 초 미국에서 임상 3상이 진행될 예정이다. 세계 최초의 퇴행성 관절염 동종 세포 유전자 치료제인 인보사는 중증 퇴행성 관절염 환자를 대상으로 한 주사제다. 퇴행성 관절염 증상 완화뿐만 아니라 구조 자체의 퇴행을 억제하는 가능성을 가진 주사제로, 동물실험에서 이미 통증 완화와 연골 재생 사실을 확인했다. 국내 임상 3상에서도 효능이 통계적으로 확인됐으며 미국 임상 2상에서도 통증, 기능, 활동 평가에서 비교군보다 12개월 이상 개선효과가 입증됐다. 이 CTO는 "퇴행성 관절염으로 세계적으로 약 1억5000만명, 국내에서도 500만명이 고통받고 있다"며 "인보사는 단 1회 투여로 최소 1년 이상의 통증 완화와 활동성 증가가 확인돼 유일한 대안이었던 수술에 의존했던 중증 관절염 환자들에게 희망을 줄 것으로 기대한다"고 밝혔다.
박미영기자 mypark@
[ 저작권자 ⓒ디지털타임스, 무단 전재 및 재배포 금지 ]
