식약처, 새 신경교종 치료 희귀약 ‘보라니고정’ 허가

식품의약품안전처는 수입 희귀의약품 ‘보라니고정(보라시데닙시트르산)10㎎·40㎎’을 허가했다고 13일 밝혔다. ‘보라니고정’은 생검, 대부분 절제 또는 완전 절제를 포함하는 수술 후 40㎏ 이상 12세 이상 소아 및 성인의 IDH 1 변이 혹은 IDH 2 변이가 있는 2등급의 성상세포종이나 희돌기교종 치료에 사용한다. IDH(이소시트르산 탈수소효소)는 돌연변이가 생기면 비정상적으로 많은 대사물질(2-HG)을 생성해 암세포 성장과 생존을 촉진한다. 이 약은 변이된 IDH 1 및 IDH 2를 억제해 발암성 물질(2-HG) 생성을 감소시킴으로써 종양세포의 증식을 억제하는 IDH 표적치료제이다. IDH 1 변이 혹은 IDH 2 변이 양성 뇌종양 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 식약처는 기대했다. 식약처는 “앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급돼 희귀·난치질환 환자의 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정”이라고 말했다.