식약처, 희귀 혈우병 A 치료제 ‘알투비오주’ 허가

식품의약품안전처는 사노피의 수입 희귀의약품 ‘알투비오주’(성분명 에파네스옥토코그알파(혈액응고인자VIII-Fc-VWF-XTEN 융합단백, 유전자재조합))를 허가했다고 23일 밝혔다. 이 약은 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 예방 및 관리를 위한 유전자재조합 혈액응고8인자 제제로, 기존 허가 의약품 대비 반감기를 연장한 주 1회 투여 가능한 지속형 치료제다. 선천성 혈우병 A는 혈액응고8인자 결핍을 특징으로 하는 희귀혈액 질환으로, 외상에 반응해 생명을 위협하는 출혈과 연조직 및 관절에 재발성 출혈을 유발한다. 식약처는 알투비오주를 글로벌 혁신 제품 신속심사 지원체계(GIFT) 대상으로 지정하고 빠르게 심사･허가했으며 성인 및 소아 선천성 혈우병 A 환자의 치료 접근성이 확대될 것으로 보고 있다. 식약처는 “앞으로도 생존을 위협하거나 희귀질환 등 중대한 질환에 안전하고 효과 있는 치료제가 신속하게 공급될 수 있게 하겠다”고 말했다.