이정호 KAIST 교수팀, 이탈리아 안젤리니파마에 뇌전증 치료기술 수출

뇌전증 원인 돌연변이 유전자 겨냥 RNA 신약발굴..기초연구서 해외 이전까지

의사 출신으로 대학에서 기초 연구를 수행하는 의사과학자가 글로벌 제약사에 7500억원에 달하는 기술수출 대박을 터트렸다.

KAIST는 이정호 의과학대학원 교수의 교원 창업 기업인 소바젠이 난치성 뇌전증 RNA 신약 후보를 개발해 이탈리아 제약사인 안젤리니파마에 5억5000만달러(약 7500억원) 규모의 기술 수출을 성사시켰다고 9일 밝혔다.

이번 성과는 의사 출신인 의사과학자가 기초 의과학 연구에서 발견한 혁신적 성과를 실제 신약으로 개발한 뒤 글로벌 기술 수출까지 달성했다는 점에서 주목받고 있다.

이 교수팀은 뇌 줄기세포에서 생긴 후천적인 돌연변이가 난치성 뇌전증과 악성 뇌종양 등 치명적인 뇌 질환의 원인이라는 사실을 처음 규명해 2015년 국제학술지 '네이처', 2018년 '네이처 메디신'에 각각 발표했다.

이 교수는 이후 신약 개발 전문가인 박철원 소바젠 대표와 협력해 뇌전증의 원인 돌연변이 유전자인 'MTOR'를 직접 겨냥할 수 있는 RNA 신약 후보를 발굴했고, 글로벌 제약사와 대규모 기술이전 계약을 통해 상업화 가능성가지 입증했다.

기초 연구실에서 출발한 아이디어가 중개연구와 벤처 창업을 통해 혁신 신약 후보로 발전돼 글로벌 시장으로 연결되는 선순환 구조를 만든 대표적 사례라고 KAIST는 설명했다.

의사과학자인 이 교수는 "국내 의과대학은 환자 진료 중심 문화인 반면 KAIST는 혁신과 산업화를 중시하는 연구 문화를 갖춰 혁신적 기초 연구와 신약 기술 수출이라는 두 가지 성과를 동시에 달성할 수 있었다"며 "이번 성과가 앞으로 KAIST 의과학 연구가 나아갈 방향을 보여주는 좋은 사례가 될 것"이라고 말했다.

박상민 소바젠 수석연구원(KAIST 의과학대학원 졸업생) "질병 원인 규명부터 신약 개발, 글로벌 기술 수출까지 모두 대한민국 과학의 힘으로 가능했다"고 설명했다.

이광형 KAIST 총장은 "이번 성과는 기존에 치료제가 전혀 없던 난치성 뇌전증 환자들에게 새로운 치료 가능성을 열어 주고, 동시에 한국 의과학과 바이오 벤처의 기술과 혁신 역량을 보여준 좋은 사례"라며 "KAIST가 추구해 온 '기초에서 산업으로'라는 연구 철학이 의과학 분야에서도 증명했다는 데 의미가 크다"고 밝혔다.

이준기 기자 bongchu@dt.co.kr

이정호(왼쪽부터) KAIST 의과학대학원 교수, 박철원 소바젠 대표, 박상민 수석연구원.
KAIST 제공
이정호(왼쪽부터) KAIST 의과학대학원 교수, 박철원 소바젠 대표, 박상민 수석연구원. KAIST 제공
난치성 뇌전증 신약 기술을 글로벌 제약사에 이전한 소바젠 전경.
KAIST 제공.
난치성 뇌전증 신약 기술을 글로벌 제약사에 이전한 소바젠 전경. KAIST 제공.


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