`희귀의약품` 전성시대… 해외공략 가속화

정부서 약값 부담·임상 등 혜택
비중 2010년 10.9%→13.9%로
녹십자·JW중외 등 개발 활발
제약사들이 과거 환자 수가 적어 경제성이 떨어진다고 인식됐던 희귀의약품에 주목하고 있다. 상업성이 없어 제약사가 개발을 외면하지 않도록 정부 차원에서 희귀의약품의 약값 대부분을 부담해주거나 빠른 개발을 위해 임상시험에도 혜택을 주는 등 장점이 많기 때문이다.

미국, 유럽, 일본 등은 희귀의약품의 제품허가 이후 약 6년에서 10년까지 시장 독점권을 부여하며, 초기 임상 중인 희귀의약품을 우선 심사해 빠르게 허가를 내주고 있다. 약가도 정부가 상당 부분을 부담해 주는데, 미국의 경우 공적 보험인 메디케어와 민간 사보험 모두가 희귀의약품 약가의 약 70％를 지원해 환자는 약 30％만 부담하면 된다.

우리 정부도 희귀의약품은 시판 후 임상 3상을 진행하는 조건으로 2상 자료만으로 허가를 받을 수 있도록 하고 있다. 이 경우 통상 3년 이상 소요되는 3상 임상 기간을 빼고 허가받을 수 있다. 또 희귀의약품의 경우 4~6년의 시장 독점권을 줘서 제품을 개발한 제약사가 수익을 얻도록 해준다.

이 같은 정책에 힘입어 글로벌 전문의약품(ETC) 중 희귀의약품 비중은 지난 2010년 10.9％ 수준에서 지난해 13.9％ 수준으로 증가했으며, 글로벌 시장 규모도 2014년 약 102조원에서 2020년 약 205조원까지 커질 것으로 전망된다. 국내에서도 식약처가 허가한 희귀의약품은 지난 2013년과 2014년 28품목 수준을 유지했지만 지난해에는 49품목으로 두 배 가까이 늘었다.

특히 세계 최대 의약품 시장인 미국 시장을 타깃으로 한 제품 개발도 활발하게 진행되고 있다.

녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'가 대표적이다. 희귀질환인 헌터증후군의 전 세계 환자 수는 약 2000여 명 수준이지만 작은 약병 하나당 가격이 200만원이 넘고 글로벌 시장 규모는 약 6000억원으로 추정된다. 녹십자는 기존에 세계적으로 유일한 헌터증후군 치료제였던 영국 샤이어의 '엘라프라제' 시장을 향후 양분할 수 있을 것으로 기대를 모으고 있다. 헌터라제는 2012년 출시 2년만에 국내 시장 점유율 절반을 넘어섰고, 지난해에는 남미와 아프리카 등지에 수출돼 200억원대 매출을 기록했다. 또 지난 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 임상 2상을 허가받아 연구에 속도를 내고 있다.

녹십자는 헌타라제 외에 혈액제제와 혈우병치료제 시장에도 공을 들이고 있다. 혈액제제인 '아이비글로불린에스엔'은 4조5000억원 규모의 미국 시장에서 임상을 마쳐 내년 출시를 앞두고 있고, 혈우병치료제 '그린진에프'는 미국 임상이 막바지 단계다.

JW중외제약은 암의 재발에 관여하는 암 줄기세포를 잡아주는 '윈트·베타카테인 표적항암제'를 개발하고 있다. 미국과 한국인 환자를 대상으로 급성골수성백혈병과 재발성다발골수종에 대해 각각 임상을 진행 중이다.

SK바이오팜의 기면증 치료제인 'SKL-N05'는 미국 3상 임상 단계이며, 뇌전증 치료제 'YKP3089'는 FDA로부터 약효 및 안전성을 인정받아 임상 3상 약효시험 없이 장기 안전성 테스트만으로 신약 승인을 받을 수 있게 됐다.

정부도 글로벌 희귀의약품 개발 지원을 위해 관련법을 개정하며 최근 더욱 문턱을 낮췄다. 식약처는 지난 12일 '희귀의약품 지정에 관한 규정'을 개정하며 14개의 희귀의약품 성분과 6개의 대상 질환을 추가했다. 아울러 희귀의약품 사전 검토 시 수수료를 면제하는 내용 등을 담은 '의약품의 품목허가·신고·심사 규정' 등 5개 고시를 함께 개정했다.

김지섭기자 cloud50@dt.co.kr