FDA, 루게릭병 줄기세포 치료 임상시험 승인

미국식품의약국(FDA)이 이스라엘의 브레인스톰 셀 세러퓨틱스(BrainStorm Cell Therapeutics) 사가 개발한 자가 골수줄기세포를 이 용한 루게릭병 치료법 임상시험을 승인했다고 로이터 통신이 27일(현지시간) 보도했다.

이 임상시험은 중간단계인 2상 임상으로 1차로 매사추세츠 종합병원과 매사추세츠 대학 메모리얼 병원, 그다음 메이요 클리닉에서 진행된다.

참가 환자는 48명으로 줄기세포 주입 전 3개월, 주입 후 6개월 동안 관찰하게 된다.

임상시험은 환자의 골수에서 채취한 줄기세포를 브레인스톰 사가 개발한 `뉴르오운'(Nurown) 기술을 이용, 특정 뉴런(신경원) 지지세포로 분화시킨 다음 이를 환자에게 다시 주입하는 방식으로 진행된다.

이 뉴런 지지세포는 루게릭병으로 손상된 신경세포의 연결을 회복시키는 데 도 움이 되는 것으로 알려졌다. 임상시험은 참가 환자를 무작위로 두 그룹으로 나누어 각각 실험약과 위약을 투여하되 어느 환자가 어느 그룹인지를 환자와 연구자가 모두 알지 못하게 하는 이른바 이중맹(double-blind) 방식으로 실시된다.

이 줄기세포 치료법은 앞서 1상 임상에서 내약성(tolerance)과 안전성이 양호한 것으로 나타났다. 내약성 (tolerance)이란 환자가 약물을 복용할 때 부작용이나 불편함을 견뎌낼 수 있는 정도를 말한다.

초기 임상시험에서는 75세의 한 환자가 `뉴르오운' 세포 주입 한 달 후 근력과 언어, 인지기능이 크게 호전되었다.

이 환자는 나중에 효과가 점점 소멸돼 두 번째로 치료제가 투여되었고 그 후 다시 증세가 호전됐다. 루게릭병은 운동 신경세포가 퇴행성 변화에 의해 점차 소실돼 근력약화와 근위축으로 언어장애, 사지위약, 체중감소, 폐렴 등의 증세가 나타나다가 결국 호흡기능마비로 사망에 이르는 치명적인 질환이다. 환자의 평균 생존기간은 2-5년이며 현재는 이렇다 할 치료법이 없다.