이수앱지스, 고셔병·파브리병 치료 제품 상용화
종근당·녹십자도 난치병 치료제 임상시험 돌입
FDA 세금·비용 지원에 매년 10.5% 성장 전망
종근당·녹십자도 난치병 치료제 임상시험 돌입
FDA 세금·비용 지원에 매년 10.5% 성장 전망
환자 수가 적어 경제성이 없다는 이유로 외면받아 온 희귀성의약품이 제약시장의 '블루오션'으로 떠오르고 있다.
글로벌 제약산업 분석기관 이벨류에이트파마(EvaluatePharma)에 따르면 2013년 희귀성의약품 매출은 전체 의약품 매출의 12.9%를 차지한 데 이어 2020년까지 연평균 성장률 10.5%를 기록하며 전체 전문의약품 성장률 5.2%를 앞질러 가파르게 성장할 전망이다.
◇임상 기간, 세금 등 각종 혜택 지원=최근 미국 식품의약국(FDA) 신약 승인 현황에서도 희귀성의약품 비중은 계속 높아져 2013년 전체 신약 승인 건수 대비 희귀성의약품 신약 승인 건수는 45.7%에 달했다. 현재 FDA는 희귀성의약품으로 지정되면 '패스트트랙'을 부여해 임상 허가기간을 단축해주고 임상단계도 줄여주고 있다. 또 질병에 따라 임상이 완료되기 전에 조건부로 제품허가를 내주기도 한다. 세금, 임상비용 공제 등 금전적 지원도 하고 있다.
희귀성의약품은 희소성 때문에 약값이 상당히 비싸다. 세계보건기구(WHO) 등록 기준 희귀질환은 5000여 종에 달하는데, 이중 치료제가 있는 경우는 400여 종에 불과하다. 치료제 자체로도 희귀한 셈이다. 미국 내 상위 100위권 의약품의 평균 약품비용을 비교하면, 다른 의약품은 환자 1인당 연간 치료비용이 평균 1만9510달러인데 비해, 희귀성의약품은 13만5919달러로 7배나 비싸다. 때문에 많은 국가에서는 희귀질환 환자들에게 치료비용을 지원해주고 있어 제약사 입장에선 안정적인 매출이 가능하다.
◇국내 제약업계도 개발 경쟁 뛰어들어=이 같은 가능성에 주목한 국내 제약사들도 다양한 희귀질환 치료제 신약을 개발하고 있다. 희귀질환 치료제를 전문적으로 개발하고 있는 이수앱지스는 고셔병 치료제 '애브서틴주'와 파브리병 치료제 '파바갈주' 상용화에 성공한 데 이어 현재 혈우병 치료제도 개발 중이다. 종근당은 유전성 비만질환인 프래더윌리증후군 치료제를 개발, 미국에서 임상 3상 시험을 진행 중이다. 이 치료제 개발에 성공하면 세계 최초의 치료제가 된다. 녹십자는 지난 2012년 헌터증후군 치료제 '헌터라제'를 개발, 현재 FDA 허가를 위한 임상시험을 진행 중이다. 헌터증후군 치료제 개발은 미국 기업에 이어 세계 두 번째다.
희귀난치성 질환 치료의 새로운 희망인 줄기세포를 이용한 치료제도 개발되고 있다. 안트로젠은 크론성 누공 치료제 '큐피스템'을 개발해 국내 식약처 허가를 받았으며, 메디포스트의 미숙아 기관지폐이형성증 치료제 '뉴모스템'은 식약처의 '개발 단계 희귀의약품'으로 지정돼 개발 중이다. 뉴모스템은 FDA에서도 희귀의약품으로 지정돼 현재 미국 임상시험을 준비하고 있다.
업계 한 관계자는 "그동안 희귀성의약품은 신약 개발에 성공하더라도 수요가 적은 국내에서 수익을 거두기 어려웠다"며 "다국적 제약사와의 전략적 제휴나 임상시험 단계별 아웃소싱을 통해 글로벌 시장 진출에 나서야 할 것"이라고 말했다.
남도영기자 namdo0@dt.co.kr
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